国立研究開発法人国立成育医療研究センター

胚性横紋筋肉腫患者の治療におけるビンクリスチン、ダクチノマイシン、およびシクロホスファミド

胚性横紋筋肉腫患者の治療におけるビンクリスチン、ダクチノマイシン、シクロホスファミドの併用療法（放射線療法併用または非併用）

ムコ多糖症I型（MPS I）患者におけるアルデュラザイム®補充療法の研究

小児および成人患者における主要な選択的手術時の6%ヒドロキシエチルデンプン130/0.4の容量効果および安全性データ取得のための研究

健康な日本人乳幼児を対象とした、ジフテリア・破傷風・無細胞百日咳混合ワクチン（DTaP）と併用した13価肺炎球菌結合型ワクチンの臨床試験

重症肺低形成症に対する気管閉塞による肺成長促進（TOTAL）試験

全身性真菌感染症のリスクが高い2歳以上15歳未満の小児におけるボリコナゾールの薬物動態および安全性に関する研究

未熟児無呼吸に対するカフェインの臨床研究

神経疾患に起因する膀胱過活動を有する6歳から17歳の小児におけるフェソテロジンの作用機序を解明するための研究

小児肺動脈性肺高血圧症におけるシルデナフィルの安全性と有効性

肺動脈性肺高血圧症（PAH）の小児患者におけるタダラフィルの効果に関する研究

在胎週数に比べて出生体重が小さい（SGA）低身長児に対するジェノトロピン（ソマトロピン）の長期投与に関する研究

心臓手術に伴う周術期／術後肺高血圧症を有する日本人被験者におけるIK-3001の確認試験

中等度から重度の潰瘍性大腸炎の小児患者におけるアダリムマブの有効性と安全性

未治療の血友病A患者におけるツロクトコグアルファペゴル（N8-GP）の安全性と有効性

未治療血友病B患者におけるノナコグ・ベータ・ペゴル（N9-GP）の安全性と有効性

うつ症状のある妊婦を対象としたオメガ3多価不飽和脂肪酸の同時投与試験（SYNCHRO）

RSV感染で入院した乳児におけるALS-008176の研究

日本におけるてんかん重積状態または反復性てんかん重積状態の治療におけるロラゼパムの使用

再発・難治性B前駆細胞急性リンパ性白血病の日本人患者におけるブリナツモマブの研究

低リン酸血症（HPP）患者におけるアスフォターゼアルファの安全性と有効性

小児ICUにおける気管挿管の安全性と質の向上

成長ホルモン治療未経験の思春期前成長ホルモン欠乏症小児における週1回投与のNNC0195-0092療法と毎日投与の成長ホルモン療法（ノルディトロピン®フレックスプロ®）の有効性と安全性の比較

潰瘍性大腸炎の小児患者におけるアダリムマブの長期安全性および有効性試験

再発性または難治性の高悪性度神経膠腫を有する小児患者におけるDSP-7888の研究

新規発症慢性移植片対宿主病（cGVHD）患者における、イブルチニブとコルチコステロイドの併用療法とプラセボとコルチコステロイドの併用療法との比較

血友病A患者を対象に、4週間ごとにエミシズマブを投与した場合の有効性、安全性、薬物動態、および薬力学を評価する研究

妊娠末期の女性における膣挿入剤の有効性と安全性を調査する非盲検試験

妊娠末期の女性における膣挿入剤の有効性と安全性を調査する無作為化試験

ステロイド依存性/難治性慢性移植片対宿主病（cGVHD）患者におけるブルトン型チロシンキナーゼ（BTK）阻害剤イブルチニブの研究

成人血友病B患者における現行のFIX補充療法（FIX:C≤2%）または成人血友病A患者における現行のFVIII補充療法（FVIII:C≤1%）の有効性および安全性データの前向き評価研究

成長ホルモンレベルが低い小児を対象とした研究。週1回のソマパシタン投与と1日1回のノルディトロピン®投与を比較した研究（REAL4）

中等度から重度の血友病Bの成人男性におけるPF-06838435を用いた第IX因子遺伝子治療の有効性と安全性を評価する研究

成長ホルモン欠乏症の小児に対するMOD-4023の安全性および有効性に関する研究

小さく生まれた子供と小さくなり続けた子供を対象とした研究。ソマパシタン週1回投与とノルディトロピン®1日1回投与を比較

同種造血幹細胞移植（HSCT）を受けた小児患者におけるレテルモビル治療（MK-8228-030）

潰瘍性大腸炎（UC）の小児および青年を対象としたミリキズマブ（LY3074828）の研究

インヒビターのない血友病患者におけるコンシズマブという薬剤の有効性を調べる研究

プロピオン酸血症患者を対象としたmRNA-3927のオープンラベル試験

急性骨髄性白血病（AML）患者における同種幹細胞移植（SCT）後のベネトクラックスとアザシチジンの併用療法と標準治療の安全性および有効性を評価する試験

KW-3357の早期発症重症妊娠高血圧症患者を対象とした研究

慢性C型肝炎ウイルス感染青年患者におけるマビレットの安全性、有効性および臨床使用に関する研究

MRI検査を受ける1ヶ月以上17歳未満の被験者に対するデクスメデトミジン（DEX）の鎮静における安全性と有効性

バリシチニブ（LY3009104）のNNS/CANDLE試験、SAVI試験、AGS試験の成人および小児日本人被験者における試験

中等度から重度の潰瘍性大腸炎を患う2～17歳の小児における経口トファシチニブの評価

中等度から重度の活動性潰瘍性大腸炎（UC）の小児患者を対象としたウステキヌマブの研究

高血圧症の2歳以上6歳未満の小児におけるTAK-536の臨床試験

中等度から重度の活動性クローン病の小児患者を対象としたウステキヌマブの研究

日本人PWS患者におけるソマトロピンの有効性と安全性に関する研究

中等度から重度の潰瘍性大腸炎（UC）の小児および10代の若者を対象としたベドリズマブの研究