静岡県立こども病院

血友病A患者におけるトゥロクトコグアルファの安全性および有効性

血友病A患者における出血エピソードの予防およびオンデマンド治療におけるトゥロクトコグアルファ（N8）の安全性および有効性：試験NN7008-3543、NN7008-3545、NN7008-3600、NN7008-3893およびNN7008-4015の延長試験

血友病Aの既治療男児におけるトゥロクトコグアルファの安全性と有効性

再発または難治性急性リンパ性白血病の日本人小児患者におけるクロファラビンに関する研究

日本人血友病A患者を対象とした組換え型第VIII因子（N8）単回投与試験：試験NN7008-3543の延長試験

以前に治療を受けた血友病Bの小児におけるNNC-0156-0000-0009の安全性、有効性および薬物動態

血友病A患者における出血の治療および予防目的で投与されたNNC 0129-0000-1003の安全性および有効性（薬物動態を含む）の評価

血友病Aの未治療小児における出血の予防および治療におけるトゥロクトコグアルファの安全性と有効性

神経疾患に起因する膀胱過活動を有する6歳から17歳の小児におけるフェソテロジンの作用機序を解明するための研究

小児肺動脈性肺高血圧症におけるシルデナフィルの安全性と有効性

肺動脈性肺高血圧症（PAH）の小児患者におけるタダラフィルの効果に関する研究

未治療の血友病A患者におけるツロクトコグアルファペゴル（N8-GP）の安全性と有効性

未治療血友病B患者におけるノナコグ・ベータ・ペゴル（N9-GP）の安全性と有効性

神経因性膀胱過活動を有する日本人被験者を対象としたフェソテロジンの非盲検長期延長試験。

集中治療室に入院中の小児患者におけるDA-9501の研究

単心室生理における心臓幹細胞/前駆細胞注入（APOLLON試験）

血友病Aおよび第VIII因子（FVIII）阻害因子を有する小児患者におけるエミシズマブの皮下投与に関する研究

2型および3型脊髄性筋萎縮症（SMA）患者におけるリスジプラム（RO7034067）の安全性、忍容性、薬物動態、薬力学および有効性を調査する研究

ムコ多糖症II型患者におけるJR-141の研究

血友病AおよびB患者（阻害因子の有無を問わず）を対象とした、通常治療中の追跡調査（Explorer™6）

高カリウム血症の小児患者におけるSZCの安全性と有効性を評価するためのオープンラベル試験

成長ホルモン欠乏症の小児に対するMOD-4023の安全性および有効性に関する研究

インヒビターのない血友病患者におけるコンシズマブという薬剤の有効性を調べる研究

MRI検査を受ける1ヶ月以上17歳未満の被験者に対するデクスメデトミジン（DEX）の鎮静における安全性と有効性

エスペロクト®の市販後調査（使用成績調査）

ムコ多糖症II型患者におけるJR-141の継続試験

COVID-19における小児急性腎障害

胎児免疫介在性高度房室ブロックの徐脈登録

高血圧症の2歳以上6歳未満の小児におけるTAK-536の臨床試験

インヒビターの有無にかかわらず、血友病Aの成人および青年におけるMim8を調査する研究

日本人原発性免疫不全症（PID）患者におけるTAK-771の有効性に関する研究

造血幹細胞移植（HSCT）または固形臓器移植（SOT）を受けた小児および青年におけるサイトメガロウイルス（CMV）感染症の治療におけるマリバビルの安全性、忍容性、薬物動態、および抗ウイルス活性を評価する研究

KMT2A遺伝子再構成ALLまたは混合表現型急性白血病の1歳未満の乳児に対するInterfant-21治療プロトコル

成長に支援が必要な小児におけるソマパシタン週1回投与とノルディトロピン®1日1回投与を比較する研究

日本人原発性免疫不全症（PID）患者におけるTAK-771の長期安全性を評価する試験

先天性心疾患を有する小児患者における再開心手術時の大血管周囲の癒着を予防するBAX602（日本臨床試験）

ガドクアトランが体内、体外、そして体内をどのように移動し、造影MRI検査を受ける小児（生後18歳未満）においてどの程度安全であるかを調べる研究（Quanti Pediatric）

成長ホルモン欠乏症による低身長で骨端線閉鎖不全のある小児におけるソグロヤ®の長期使用に関する特別使用成績調査