2型および3型脊髄性筋萎縮症（SMA）患者におけるリスジプラム（RO7034067）の安全性、忍容性、薬物動態、薬力学および有効性を調査する研究

基本情報

NCT ID: NCT02908685
ステータス: 完了
試験のフェーズ: 第2相
試験タイプ: 介入
目標被験者数: 231
治験依頼者名: Hoffmann-La Roche

概要

Multi-center, randomized, double-blind, placebo-controlled study to assess the safety, tolerability, pharmacokinetics, pharmacodynamics, and efficacy of Risdiplam in adult and pediatric participants with Type 2 and Type 3 SMA. The study consists of two parts, an exploratory dose finding part (Part 1) of Risdiplam for 12 weeks and a confirmatory part (Part 2) of Risdiplam for 24 months.

対象疾患

Muscular Atrophy, Spinal

介入

Placebo(DRUG)

Risdiplam(DRUG)

依頼者（Sponsor）

中外製薬株式会社(INDUSTRY)

実施施設 (10)

静岡県立こども病院

Shizuoka, Japan

国立健康危機管理研究機構国立国際医療センター

Tokyo, Japan

北海道立旭川子ども総合療育センター

Shiga, Japan

兵庫医科大学病院

Hyōgo, Japan

自治医科大学附属病院

Tochigi, Japan

おぎくぼ脳神経とこころのクリニック

Tokyo, Japan

独立行政法人国立病院機構南九州病院

Kagoshima, Japan

地方独立行政法人　福岡市立病院機構　福岡市立こども病院

Fukuoka, Japan

広島大学病院

Hiroshima, Japan

地方独立行政法人　宮城県立こども病院

Miyagi, Japan