VEXAS症候群患者におけるパクリチニブの有効性と安全性を評価する研究（PAXIS）

基本情報

NCT ID: NCT06782373
ステータス: 実施中（募集終了）
試験のフェーズ: 第2相
試験タイプ: 介入
目標被験者数: 78
治験依頼者名: Swedish Orphan Biovitrum

概要

This trial is to assess the effectiveness and safety of pacritinib in patients with VEXAS (i.e., Vacuoles in myeloid progenitors, E1 ubiquitin-activating enzyme, X-linked, autoinflammatory manifestations, and somatic) syndrome. 78 participants will be enrolled, randomized to either pacritinib dose A, pacritinib dose B + placebo, or placebo. Randomization will be stratified by prescribed GC dose on the day of randomization.

対象疾患

VEXASVEXAS Syndrome

介入

Pacritinib(DRUG)

Placebo(DRUG)

依頼者（Sponsor）

Swedish Orphan Biovitrum(INDUSTRY)

Psi Cro(INDUSTRY)

実施施設 (3)

長崎大学病院

Nagasaki, Japan

公立大学法人横浜市立大学附属病院

Yokohama, Japan

公立大学法人　福島県立医科大学附属病院

Fukushima, Japan