原発性胆汁性胆管炎（PBC）の成人日本人患者を対象としたエラフィブラノールの研究

基本情報

NCT ID

NCT06730061

ステータス

実施中（募集終了）

試験のフェーズ

第3相

試験タイプ

介入

目標被験者数

18

治験依頼者名

Ipsen

概要

本研究の目的は、PBC患者における試験介入（エラフィブラノール）の安全性と有効性を明らかにすることです。本研究の参加者は、胆汁うっ滞性肝疾患（UDCA）の管理および治療に使用される薬剤に対する反応不十分または不耐容を呈するPBC確定診断患者です。 PBCは、肝臓の胆管の損傷を特徴とする緩徐進行性の疾患で、胆汁酸の蓄積がさらなる損傷を引き起こします。PBCにおける肝障害は、瘢痕化（肝硬変）につながる可能性があります。 PBCは複数の症状を伴う場合もあります。PBC患者の多くは肝移植を必要とする可能性があり、病気が進行して肝移植が行われない場合は死亡する可能性もあります。本研究では、すべての参加者にエラフィブラノール（試験介入）が毎日投与されます。 本研究の主な目的は、エラフィブラノールがアルカリホスファターゼ（ALP）および総ビリルビン値を低下させるかどうかを明らかにすることです。血中ALPおよびビリルビン値の高値は、肝疾患の兆候となる可能性があります。 本試験は4つの期間に分かれています。1つは、参加者が試験に参加できるかどうかを判断するためのスクリーニング期間（最長10週間）。もう1つは、すべての適格な参加者がエラフィブラノールを投与される治療期間（52週間）。もう1つは、治療終了（EOT）期間から日本でエラフィブラノールが市販されるまでの、期間が変動する治療延長期間（2～5年）。もう1つは、参加者の健康状態をモニタリングするフォローアップ期間（4週間）。 参加者は、採血、採尿、身体検査、臨床評価、心電図（ECG：心臓の電気的活動の記録）、超音波検査（皮膚にプローブを当てて膀胱、尿路、肝臓を観察する非侵襲的な検査）、そしてFibroscan®検査（肝臓の硬度を測定する検査）を受けます。また、質問票への記入も求められます。各参加者は最大約6年間この研究に参加する。

対象疾患

介入

依頼者（Sponsor）

実施施設 (16)