← 治験一覧に戻る
アンジェルマン症候群（AS）の小児患者を対象としたGTX-102の第3相有効性および安全性試験
基本情報
- NCT ID
- NCT06617429
- ステータス
- 実施中（募集終了）
- 試験のフェーズ
- 第3相
- 試験タイプ
- 介入
- 目標被験者数
- 129
- 治験依頼者名
- Ultragenyx Pharmaceutical Inc
概要
この研究の主な目的は、欠失型アンジェルマン症候群 (AS) の参加者の認知機能に対する GTX-102 の効果を評価することです。
対象疾患
アンジェルマン症候群
介入
GTX-102(DRUG)
Sham-LP(PROCEDURE)
依頼者（Sponsor）
Ultragenyx(INDUSTRY)
実施施設 (3)
日本赤十字社愛知医療センター名古屋第二病院
Nagoya, Aichi-ken, Japan
大阪市立総合医療センター
Osaka, Japan
北海道大学病院
Sapporo, Japan