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DOK7、MUSK、AGRN、またはLRP4の変異による先天性筋無力症候群(CMS)の参加者における自然史研究

基本情報

NCT ID
NCT06078553
ステータス
募集中
試験のフェーズ
-
試験タイプ
観察
目標被験者数
100
治験依頼者名
argenx

概要

Participants will attend up to 4 study visits to collect clinical assessments. The assessments will evaluate participants' symptoms and quality of life to understand disease activity in patients with CMS due to mutations in DOK7, MUSK, AGRN, or LRP4.

対象疾患

先天性筋無力症候群

依頼者(Sponsor)

Argenx(INDUSTRY)

実施施設 (1)

独立行政法人 国立病院機構 あきた病院

Yurihonjō, Japan(RECRUITING)