デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の男児におけるNS-089/NCNP-02-201

基本情報

NCT ID: NCT05996003
ステータス: 募集中
試験のフェーズ: 第2相
試験タイプ: 介入
目標被験者数: 20
治験依頼者名: NS Pharma, Inc.

概要

This is a Phase 2, open-label, multi-center, 2-part study of NS-089/NCNP-02 administered by weekly IV infusion to ambulant boys aged ≥4 to \<15 years with DMD due to mutations amenable to exon 44 skipping. Participants will receive a selected dose of NS-089/NCNP-02 administered once weekly. The study consists of 2 parts: Part 1 and Part 2. Six participants (Cohort 1) will participate in both Part 1 and Part 2, and 14 participants (Cohort 2) will be added for Part 2.

対象疾患

Duchenne Muscular DystrophyExon 44DMD

介入

NS-089/NCNP-02(DRUG)

依頼者（Sponsor）

日本新薬株式会社(INDUSTRY)

Ns(INDUSTRY)

実施施設 (5)

国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター病院

Kodaira, Tokyo, Japan(NOT_YET_RECRUITING)

滋賀県立総合病院

Moriyama-shi, Shiga, Japan(NOT_YET_RECRUITING)

独立行政法人国立病院機構　長良医療センター

Nagara, Gifu-shi, Gifu, Japan(RECRUITING)

福井県立病院

Fukui-shi, Fukui, Japan(NOT_YET_RECRUITING)

独立行政法人国立病院機構　大阪刀根山医療センター

Toyonaka, Osaka, Japan(NOT_YET_RECRUITING)