デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者におけるデランディストロゲンモキセパルボベック（SRP-9001）の安全性と有効性を評価する遺伝子導入療法研究

基本情報

NCT ID

NCT05881408

ステータス

実施中（募集終了）

試験のフェーズ

第3相

試験タイプ

介入

目標被験者数

148

治験依頼者名

Sarepta Therapeutics, Inc.

概要

The study will evaluate the safety and efficacy of delandistrogene moxeparvovec gene transfer therapy in non-ambulatory and ambulatory males with DMD. This is a randomized, double-blind, placebo-controlled 2-part study. Participants will be in the study for approximately 128 weeks. All participants will have the opportunity to receive intravenous (IV) delandistrogene moxeparvovec in either Part 1 or Part 2.

対象疾患

介入

依頼者（Sponsor）

実施施設 (3)