4歳から11歳までのAPDSの小児患者

基本情報

NCT ID

NCT05438407

ステータス

実施中（募集終了）

試験のフェーズ

第3相

試験タイプ

介入

目標被験者数

15

治験依頼者名

Pharming Technologies B.V.

概要

This is a 2-part, prospective, open-label, single arm, multicenter study to evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetics (PK), pharmacodynamics (PDx), and efficacy of leniolisib in at least 15 pediatric patients (aged 4 to 11 years) with activated phosphoinositide 3-kinase delta (PI3Kδ) syndrome (APDS).

対象疾患

介入

依頼者（Sponsor）

実施施設 (2)