グリコーゲン貯蔵病1a型（GSDIa）患者におけるアデノ随伴ウイルス8型を介したグルコース-6-ホスファターゼ遺伝子導入の研究

基本情報

NCT ID: NCT05139316
ステータス: 実施中（募集終了）
試験のフェーズ: 第3相
試験タイプ: 介入
目標被験者数: 49
治験依頼者名: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

概要

The primary objectives of this study are to evaluate the efficacy of DTX401 to reduce or eliminate dependence on exogenous glucose replacement therapy to maintain euglycemia and to maintain or improve the quality of glucose control.

対象疾患

Glycogen Storage Disease Type IA

介入

DTX401(GENETIC)

Placebo(OTHER)

Oral prednisolone(DRUG)

Placebo for oral prednisolone(DRUG)

依頼者（Sponsor）

Ultragenyx(INDUSTRY)

実施施設 (3)

藤田医科大学病院

Toyoake, Japan

熊本大学病院

Kumamoto, Japan

大阪市立総合医療センター

Osaka, Japan