デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者におけるデランディストロゲンモキセパルボベック（SRP-9001）の安全性と有効性を評価する遺伝子導入療法研究

基本情報

NCT ID

NCT05096221

ステータス

完了

試験のフェーズ

第3相

試験タイプ

介入

目標被験者数

126

治験依頼者名

Sarepta Therapeutics, Inc.

概要

The study will evaluate the safety and efficacy of gene transfer therapy in boys with DMD. It is a randomized, double-blind, placebo-controlled study. The participants who are randomized to the placebo arm will have an opportunity for treatment with gene transfer therapy at the beginning of the second year.

対象疾患

介入

依頼者（Sponsor）

実施施設 (4)