進行性線維性骨異形成症（FOP）の治療における経口フィドリセルチブ（IPN60130）の2つの投与レジメンの有効性と安全性を評価する研究。

基本情報

NCT ID

NCT05039515

ステータス

実施中（募集終了）

試験のフェーズ

第2相

試験タイプ

介入

目標被験者数

113

治験依頼者名

Ipsen

概要

進行性線維性骨化異形成症（FOP）は、通常は骨が存在しない軟部組織に骨が存在することを特徴とする、まれで重度の障害を伴う疾患であり、異所性骨化（HO）として知られています。FOPは、しばしば痛みを伴う軟部組織の腫脹（フレアアップ）の再発を伴い、主要関節の異常な硬直と可動性の低下（強直）につながり、累積的かつ不可逆的な運動機能低下と障害を伴います。 本試験では、FOPの成人および小児患者を対象に、IPN60130の2種類の投与レジメンが新規HO容積の抑制に及ぼす有効性をプラセボ（ダミー治療）と比較して評価します。評価は、頭部を除く低線量全身コンピュータ断層撮影（WBCT）と呼ばれるスキャン（体の内部画像を提供する）によって行われます。 成人および5歳以上の参加者は、別の種類のスキャンであるフッ素18標識フッ化ナトリウム陽電子放出断層撮影-コンピューター断層撮影（[18F]NaF PET-CT）によって評価されたHO病変を評価するためのサブ研究にも適格です。

対象疾患

介入

依頼者（Sponsor）

実施施設 (3)