スーパーオキシドディスムターゼ1変異が確認された臨床的に前駆症状のある成人を対象としたBIIB067（Tofersen）の試験開始

基本情報

NCT ID: NCT04856982
ステータス: 実施中（募集終了）
試験のフェーズ: 第3相
試験タイプ: 介入
目標被験者数: 158
治験依頼者名: Biogen

概要

The primary objective of this study is to evaluate the efficacy of tofersen in presymptomatic adult carriers of a superoxide dismutase 1 (SOD1) mutation with elevated neurofilament (NF). The secondary objectives of this study are to evaluate the safety and tolerability tofersen and to evaluate the effect of tofersen on pharmacodynamics (PD)/treatment response biomarkers when initiated prior to versus at the time of emergence of clinically manifest amyotrophic lateral sclerosis (ALS).

対象疾患

Amyotrophic Lateral Sclerosis Associated With a SOD1 Gene Mutation

介入

Tofersen(DRUG)

Placebo(DRUG)

依頼者（Sponsor）

バイオジェン・ジャパン株式会社(INDUSTRY)

実施施設 (2)

鹿児島大学病院

Kagoshima, Kagoshima-ken, Japan

東京大学医学部附属病院

Bunkyō City, Tokyo-To, Japan