NPC-09の有効性確認試験

基本情報

NCT ID: NCT04671472
ステータス: 完了
試験のフェーズ: 第3相
試験タイプ: 介入
目標被験者数: 14
治験依頼者名: Nobelpharma

概要

GNE myopathy is a distal myopathy that is thought to be caused by a mutation in the GNE gene that encodes an enzyme in the biosynthetic process of aceneuramic acid (typical sialic acid). The investigators will examine the efficacy and safety of aceneuramic acid (SA-ER tablets) 6g daily for 48 weeks in patients with GNE myopathy in a placebo-controlled, double-blind, controlled trial.

対象疾患

GNE MyopathyDistal Myopathy With Rimmed Vacuoles (DMRV)Hereditary Inclusion Body Myopathy (hIBM)Nonaka Disease

介入

NPC-09(DRUG)

NPC-09 placebo(DRUG)

依頼者（Sponsor）

Nobelpharma(INDUSTRY)

実施施設 (5)

名古屋大学医学部附属病院

Nagoya, Aichi-ken, Japan

東北大学病院

Sendai, Miyagi, Japan

熊本大学病院

Kumamoto, Japan

おぎくぼ脳神経とこころのクリニック

Kodaira, Tokyo, Japan

大阪大学医学部附属病院

Suita, Osaka, Japan