両アレルRPE65変異関連網膜ジストロフィーの日本人患者におけるVoretigene Neparvovecの有効性と安全性の試験

基本情報

NCT ID

NCT04516369

ステータス

実施中（募集終了）

試験のフェーズ

第3相

試験タイプ

介入

目標被験者数

4

治験依頼者名

Novartis

概要

The purpose of this study is to provide safety and efficacy data for voretigene neparvovec, administered as subretinal injection, in Japanese patients with biallelic RPE65 mutation-associated retinal dystrophy.

対象疾患

介入

依頼者（Sponsor）