デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療におけるPF-06939926の安全性と有効性を評価する研究

基本情報

NCT ID

NCT04281485

ステータス

実施中（募集終了）

試験のフェーズ

第3相

試験タイプ

介入

目標被験者数

114

治験依頼者名

Pfizer

概要

The study will evaluate the safety and efficacy of gene therapy in boys with DMD. It is a randomized, double-blind, placebo-controlled study with two thirds of participants assigned to gene therapy. The one third of participants who are randomized to the placebo arm will have an opportunity for treatment with gene therapy at the beginning of the second year.

対象疾患

介入

依頼者（Sponsor）

実施施設 (3)