ムコ多糖症I型患者におけるJR-171の研究

基本情報

NCT ID: NCT04227600
ステータス: 完了
試験のフェーズ: 第1/第2相
試験タイプ: 介入
目標被験者数: 18
治験依頼者名: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

概要

Phase I/II, open-label, multicenter, multinational (Japan, Brazil and US),designed to evaluate the safety, pharmacokinetics and explore the efficacy for the treatment of mucopolysaccharidosis type I (MPS I).

対象疾患

Mucopolysaccharidosis I

介入

JR-171 (lepunafusp alfa)(DRUG)

依頼者（Sponsor）

Jcr(INDUSTRY)

実施施設 (3)

高知大学医学部附属病院

Nankoku, Japan

地方独立行政法人　福岡市立病院機構　福岡市立こども病院

Fukuoka, Japan

大阪公立大学医学部附属病院

Osaka, Japan