脊髄性筋萎縮症（SMA）と診断された患者の登録簿
基本情報
- NCT ID
- NCT04174157
- ステータス
- 募集中
- 試験のフェーズ
- -
- 試験タイプ
- 観察
- 目標被験者数
- 700
- 治験依頼者名
- Novartis
概要
Spinal muscular atrophy (SMA) is a neurogenetic disorder caused by a loss or mutation in the survival motor neuron 1 gene (SMN1) on chromosome 5q13, which leads to reduced SMN protein levels and a selective dysfunction of motor neurons. SMA is an autosomal recessive, early childhood disease with an incidence of 1:10,000 live births. SMA is the leading cause of infant mortality due to genetic diseases. The purpose of this registry is to assess the long term outcomes of patients with SMA in the context of advances in treatment options and also to characterize and assess long-term safety and effectiveness of OAV-101.
対象疾患
介入
依頼者（Sponsor）
実施施設 (19)
国立健康危機管理研究機構国立国際医療センター
Shinjuku-ku, Tokyo, Japan(ACTIVE_NOT_RECRUITING)
獨協医科大学埼玉医療センター
Saitama, Japan(ACTIVE_NOT_RECRUITING)
藤田医科大学病院
Toyoake-shi, Aichi-ken, Japan(ACTIVE_NOT_RECRUITING)
札幌医科大学附属病院
Sapporo, Hokkaido, Japan(ACTIVE_NOT_RECRUITING)
岐阜県総合医療センター
Gifu, Gifu, Japan(ACTIVE_NOT_RECRUITING)
北海道立旭川子ども総合療育センター
Moriyama-shi, Shiga, Japan(ACTIVE_NOT_RECRUITING)
愛知医科大学病院
Nagakute-shi, Aichi-ken, Japan(ACTIVE_NOT_RECRUITING)
神奈川県立こども医療センター
Yokohama, Kanagawa, Japan(ACTIVE_NOT_RECRUITING)
Hamamatsu University School of Medicine, University Hospital
Hamamatsu, Shizuoka, Japan(ACTIVE_NOT_RECRUITING)
福井県立病院
Fukui, Japan(ACTIVE_NOT_RECRUITING)
久留米大学病院
Kurume-shi, Fukuoka, Japan(ACTIVE_NOT_RECRUITING)
自治医科大学附属病院
Shimotsuke-shi, Tochigi, Japan(ACTIVE_NOT_RECRUITING)
熊本大学病院
Kumamoto, Kumamoto, Japan(ACTIVE_NOT_RECRUITING)
ちばこどもクリニック
Chiba, Chiba, Japan(ACTIVE_NOT_RECRUITING)
東京医科大学病院
Shinjuku-ku, Tokyo, Japan(ACTIVE_NOT_RECRUITING)
Obihiro Kosei Hospital
Hokkaido, Obihiro-shi, Japan(ACTIVE_NOT_RECRUITING)
香川大学医学部附属病院
Kita-gun, Kagawa-ken, Japan(ACTIVE_NOT_RECRUITING)
地方独立行政法人 宮城県立こども病院
Sendai, Miyagi, Japan(ACTIVE_NOT_RECRUITING)
医療法人社団日鉱記念病院
Hokkaido, Japan(ACTIVE_NOT_RECRUITING)