軟骨無形成症の小児におけるBMN 111の安全性と有効性を評価するための延長試験

基本情報

NCT ID: NCT03989947
ステータス: 実施中（募集終了）
試験のフェーズ: 第2相
試験タイプ: 介入
目標被験者数: 73
治験依頼者名: BioMarin Pharmaceutical

概要

This is a Phase 2, open-label multi-center long-term extension study, with approximately 70 subjects, to evaluate the safety and efficacy of BMN111 in children with Achondroplasia until subjects reach near-adult final height. Eligible subjects will have completed 1 year of BMN111 or placebo treatment in the 111-206 study and once enrolled in the 111-208 extension study will receive a daily dose of BMN111 by subcutaneous injection according to their age as determined by 111-206.

対象疾患

Achondroplasia

介入

Active BMN 111: Subcutaneous injection of recommended dose of BMN 111 based on weight-band dosing once daily.(DRUG)

依頼者（Sponsor）

Biomarin(INDUSTRY)

実施施設 (3)

埼玉県立小児医療センター

Saitama, Japan

徳島大学病院

Tokushima, Japan

大阪大学医学部附属病院

Osaka, Japan