ZIP試験-OL試験：LOPDを有する0～18歳小児におけるATB200/AT2221の安全性、PK、有効性、PD、免疫原性に関する試験

基本情報

NCT ID: NCT03911505
ステータス: 実施中（募集終了）
試験のフェーズ: 第3相
試験タイプ: 介入
目標被験者数: 21
治験依頼者名: Amicus Therapeutics

概要

This is a Phase 3, open-label, multicenter study to evaluate the safety, PK, efficacy, PD, and immunogenicity of Cipaglucosidase Alfa/Miglustat treatment in enzyme replacement therapy (ERT)-experienced and ERT-naïve pediatric subjects with Pompe disease, aged 0 to \< 18 years

対象疾患

Pompe Disease (Late-onset)

介入

Cipaglucosidase Alfa(BIOLOGICAL)

Miglustat(DRUG)

依頼者（Sponsor）

Amicus Therapeutics(INDUSTRY)

実施施設 (4)

和泉市立総合医療センター

Osaka, Izumi-Shi, Japan

東京女子医科大学病院

Tokyo, Japan

東北大学病院

Miyagi, Japan

群馬大学医学部附属病院

Gunma, Japan