成人遅発性ポンペ病患者を対象としたATB200/AT2221とアルグルコシダーゼアルファ/プラセボの比較試験

基本情報

NCT ID: NCT03729362
ステータス: 完了
試験のフェーズ: 第3相
試験タイプ: 介入
目標被験者数: 125
治験依頼者名: Amicus Therapeutics

概要

This is a phase 3 double-blind randomized study to study the efficacy and safety of intravenous ATB200 Co-administered with oral AT2221 in adult subjects with Late Onset Pompe Disease compared with Alglucosidase Alfa/placebo.

対象疾患

Pompe Disease (Late-onset)

介入

Cipaglucosidase Alfa(BIOLOGICAL)

Miglustat(DRUG)

Alglucosidase Alfa(BIOLOGICAL)

Placebo(DRUG)

依頼者（Sponsor）

Amicus Therapeutics(INDUSTRY)

実施施設 (6)

和泉市立総合医療センター

Osaka, Japan

国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター病院

Tokyo, Japan

福岡大学病院

Fukuoka, Japan

鹿児島大学病院

Kagoshima, Japan

東京慈恵会医科大学附属病院

Tokyo, Japan

北海道大学病院

Sapporo, Hokkaido, Japan