ピルビン酸キナーゼ欠損症（PKD）を有する、定期的な輸血を受けていない成人参加者におけるAG-348の有効性および安全性を評価する研究

基本情報

NCT ID: NCT03548220
ステータス: 完了
試験のフェーズ: 第3相
試験タイプ: 介入
目標被験者数: 80
治験依頼者名: Agios Pharmaceuticals, Inc.

概要

Study AG348-C-006 evaluated the efficacy and safety of orally administered AG-348 as compared with placebo in participants with pyruvate kinase (PK) deficiency, who were not regularly receiving blood transfusions. Participants were randomized 1:1 to receive either AG-348 or a matching placebo.

対象疾患

Pyruvate Kinase DeficiencyAnemia, Hemolytic

介入

Placebo(DRUG)

AG-348(DRUG)

依頼者（Sponsor）

Agios(INDUSTRY)

実施施設 (5)

医療法人　栄恵会　白子クリニック小児科

Osaka, Japan

東北大学病院

Sendai, Miyagi, Japan

Kyoto Katsura Hospital

Kyoto, Japan

大阪市立総合医療センター

Osaka, Japan

東邦大学医療センター大森病院

Tokyo, Japan