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SMN2遺伝子多コピーを有する脊髄性筋萎縮症（SMA）患者における静脈内オナセムノゲンアベパルボベック-xioiの発症前研究
基本情報
- NCT ID
- NCT03505099
- ステータス
- 完了
- 試験のフェーズ
- 第3相
- 試験タイプ
- 介入
- 目標被験者数
- 30
- 治験依頼者名
- Novartis
概要
To evaluate the safety and efficacy of intravenous onasemnogene abeparvovec-xioi in pre-symptomatic patients with SMA and 2 or 3 copies SMN2
対象疾患
Spinal Muscular Atrophy
介入
onasemnogene abeparvovec-xioi(BIOLOGICAL)
依頼者（Sponsor）
Novartis Gene Therapies(INDUSTRY)
Pra Health Sciences(INDUSTRY)
実施施設 (1)
東京女子医科大学病院
Tokyo, Japan