ゴーシェ病（GD）1型および3型の小児患者におけるイミグルセラーゼ併用または非併用のエリグルスタットの安全性と有効性

基本情報

NCT ID

NCT03485677

ステータス

完了

試験のフェーズ

第3相

試験タイプ

介入

目標被験者数

57

治験依頼者名

Sanofi

概要

Primary Objective: Evaluate the safety and pharmacokinetics of eliglustat in pediatric patients (≥2 to \<18 years old). Secondary Objective: Evaluate the efficacy of eliglustat and quality of life in pediatric patients (≥2 to \<18 years old).

対象疾患

介入

依頼者（Sponsor）