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デュシェンヌ型筋ジストロフィーにおけるアタレンの長期転帰
基本情報
- NCT ID
- NCT03179631
- ステータス
- 完了
- 試験のフェーズ
- 第3相
- 試験タイプ
- 介入
- 目標被験者数
- 360
- 治験依頼者名
- PTC Therapeutics
概要
This study is a long-term study of ataluren in participants with nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy.
対象疾患
Muscular Dystrophy, DuchenneMuscular DystrophiesMuscular Disorders, AtrophicMuscular DiseasesMusculoskeletal DiseaseNeuromuscular DiseasesNervous System DiseasesGenetic Diseases, X-LinkedGenetic Diseases, Inborn
介入
Ataluren(DRUG)
PLACEBO(DRUG)
依頼者（Sponsor）
Ptc Therapeutics(INDUSTRY)