アルグルコシダーゼアルファによる治療を受けた乳児期発症ポンペ病の小児患者におけるアバルグルコシダーゼアルファの隔週投与の安全性と有効性を評価する研究

基本情報

NCT ID

NCT03019406

ステータス

実施中（募集終了）

試験のフェーズ

第2相

試験タイプ

介入

目標被験者数

22

治験依頼者名

Sanofi

概要

This is a multi-stage, phase 2, open-label, multicenter, multinational, ascending dose cohort, repeated intravenous (IV) infusion study of avalglucosidase alfa in pediatric patients with Infantile-Onset Pompe Disease (IOPD) who have been previously treated with alglucosidase alfa for a minimum of 6 months immediately prior to study entry and have demonstrated clinical decline or unsatisfactory clinical response.

対象疾患

介入

依頼者（Sponsor）