1型脊髄性筋萎縮症の乳児におけるリスジプラム（RO7034067）の安全性、忍容性、薬物動態、薬力学および有効性の調査

基本情報

NCT ID

NCT02913482

ステータス

完了

試験のフェーズ

第2相

試験タイプ

介入

目標被験者数

62

治験依頼者名

Hoffmann-La Roche

概要

Open-label, multi-center clinical study is to assess the safety, tolerability, pharmacokinetic (PK), pharmacodynamics (PD), and efficacy of Risdiplam (RO7034067) in infants with Type 1 spinal muscular atrophy (SMA). The study consists of two parts, an exploratory dose finding part (Part 1) and a confirmatory part (Part 2) which will investigate Risdiplam (RO7034067) for 24-months at the dose selected in Part 1.

対象疾患

介入

依頼者（Sponsor）

実施施設 (1)