ポンペ病の治療歴のない晩発性ポンペ病患者における、アバルグルコシダーゼアルファとアルグルコシダーゼアルファの隔週投与による酵素補充療法の有効性と安全性を比較する研究

基本情報

NCT ID

NCT02782741

ステータス

完了

試験のフェーズ

第3相

試験タイプ

介入

目標被験者数

101

治験依頼者名

Sanofi

概要

Primary Objective: To determine the effect of avalglucosidase alfa treatment on respiratory muscle strength measured by percent (%) predicted forced vital capacity (FVC) in the upright position, as compared to alglucosidase alfa. Secondary Objective: To determine the safety and effect of avalglucosidase alfa treatment on functional endurance (6-minute walk test, inspiratory muscle strength (maximum inspiratory pressure), expiratory muscle strength (maximum expiratory pressure), lower extremity muscle strength (hand-held dynamometry), motor function (Quick Motor Function Test), and health-related quality of life (Short Form-12).

対象疾患

介入

依頼者（Sponsor）