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デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者におけるDS-5141bの研究

基本情報

NCT ID
NCT02667483
ステータス
完了
試験のフェーズ
第1/第2相
試験タイプ
介入
目標被験者数
8
治験依頼者名
Daiichi Sankyo

概要

This is a phase I/II study to evaluate the safety, tolerability, efficacy, and pharmacokinetic (PK) profile of DS-5141b in patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD) amenable to exon 45 skipping and to determine the dosage for subsequent studies.

対象疾患

Duchenne Muscular Dystrophy

介入

DS-5141b(DRUG)

依頼者(Sponsor)

実施施設 (2)

国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター病院

Tokyo, Kodaira-shi, Japan

神戸大学医学部附属病院

Hyōgo, Kobe-shi, Japan