過去にヌシネルセン（ISIS 396443）の治験に参加した脊髄性筋萎縮症（SMA）患者を対象とした研究

基本情報

NCT ID: NCT02594124
ステータス: 完了
試験のフェーズ: 第3相
試験タイプ: 介入
目標被験者数: 292
治験依頼者名: Biogen

概要

The primary objective is to evaluate long-term safety and tolerability of nusinersen (ISIS 396443) administered by intrathecal (IT) injection to participants with Spinal Muscular Atrophy (SMA) who previously participated in investigational studies of nusinersen. The secondary objective is to examine the long-term efficacy of nusinersen administered by IT injection to participants with SMA who previously participated in investigational studies of nusinersen.

対象疾患

Spinal Muscular Atrophy

介入

nusinersen(DRUG)

依頼者（Sponsor）

バイオジェン・ジャパン株式会社(INDUSTRY)

実施施設 (6)

東京女子医科大学病院

Shinjuku-ku, Tokyo, Japan

Miyagi Prefectural Children Hospital

Miyagi, Japan

兵庫医科大学病院

Nishinomiya, Hyōgo, Japan

熊本大学病院

Kumamoto, Japan

あいち小児保健医療総合センター

Ōbu, Aichi-ken, Japan

宮崎大学医学部附属病院

Miyazaki, Japan