脊髄性筋萎縮症の乳児におけるヌシネルセン（ISIS 396443）の有効性および安全性を評価する研究

基本情報

NCT ID: NCT02193074
ステータス: 中止
試験のフェーズ: 第3相
試験タイプ: 介入
目標被験者数: 122
治験依頼者名: Biogen

概要

The primary objective of the study is to examine the clinical efficacy of nusinersen (ISIS 396443) administered intrathecally (IT) to participants with infantile-onset with infantile-onset spinal muscular atrophy (SMA). The secondary objective of the study is to examine the safety and tolerability of nusinersen administered intrathecally to participants with infantile-onset SMA.

対象疾患

Spinal Muscular Atrophy

介入

nusinersen(DRUG)

Sham procedure(PROCEDURE)

依頼者（Sponsor）

バイオジェン・ジャパン株式会社(INDUSTRY)

実施施設 (2)

東京女子医科大学病院

Tokyo, Japan

兵庫医科大学病院

Nishinomiya, Hyōgo, Japan