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異染性白質ジストロフィーの小児の自然史研究

基本情報

NCT ID
NCT01963650
ステータス
中止
試験のフェーズ
-
試験タイプ
観察
目標被験者数
1
治験依頼者名
Takeda

概要

The purpose of this study is evaluate the natural course of disease progression related to gross motor function in children with metachromatic leukodystrophy (MLD).

対象疾患

Lipid Metabolism DisordersMetachromatic Leukodystrophy (MLD)Nervous System DiseasesBrain DiseasesCentral Nervous System DiseasesDemyelinating DiseasesMetabolism, Inborn ErrorsGenetic Diseases, InbornSphingolipidosesHereditary Central Nervous System Demyelinating DiseasesMetabolic Inborn Brain DiseasesLysosomal Storage DiseasesMetabolic DiseasesSulfatidosis

依頼者(Sponsor)

実施施設 (4)

Faculty Of Medicine, Osaka University Graduate School Of Medicine

Osaka, Japan

医療法人社団石筍会 山口内科・呼吸器科クリニック

Tokyo, Japan

The Jikei University School Of Medicine - Institute Of Dna Medicine

Tokyo, Japan

大阪大学医学部附属病院

Osaka, Japan