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ファブリー病患者における経口AT1001と酵素補充療法の有効性および安全性を比較する研究

基本情報

NCT ID
NCT01218659
ステータス
完了
試験のフェーズ
第3相
試験タイプ
介入
目標被験者数
68
治験依頼者名
Amicus Therapeutics

概要

Study to compare the efficacy and safety of migalastat and enzyme replacement therapy (ERT) in male and female participants with Fabry disease who are currently receiving ERT and who have an alpha galactosidase-A (α Gal-A) mutation that is amenable to migalastat, based on the clinical trial human embryonic kidney cell (HEK) assay.

対象疾患

Fabry Disease

介入

migalastat hydrochloride(DRUG)
agalsidase(BIOLOGICAL)

依頼者(Sponsor)