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低リン酸血症(HPP)を有する5歳以下の乳幼児および小児を対象とした、アスフォターゼアルファの非盲検試験

基本情報

NCT ID
NCT01176266
ステータス
完了
試験のフェーズ
第2/第3相
試験タイプ
介入
目標被験者数
69
治験依頼者名
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

概要

This clinical trial was conducted to study hypophosphatasia (HPP), a bone disorder caused by gene mutations or changes. These gene mutations cause low levels of an enzyme needed to harden bone. The purpose of this study was to test the safety and efficacy of a study drug called asfotase alfa (human recombinant tissue non-specific alkaline phosphate fusion protein) to see what effects it has on patients 5 years of age or less with HPP.

対象疾患

Hypophosphatasia

介入

asfotase alfa(DRUG)

依頼者(Sponsor)

実施施設 (5)

独立行政法人国立病院機構福岡東医療センター

Koga, Fukuoka, Japan

東京医科大学病院

Shinjuku, Tokyo, Japan

聖マリアンナ医科大学横浜市西部病院

Yokohama, Kanagawa, Japan

石川県立中央病院

Kanazawa, Ishikawa-ken, Japan

さいたま市立病院

Saitama, Japan